Nuestra investigación explora cómo afectan los trastornos hormonales al cuerpo y al cerebro de un niño, y cómo las terapias adecuadas pueden mejorar ambas. Estudiamos los mecanismos de la enfermedad, probamos nuevos tratamientos y evaluamos los resultados para ayudar a los niños a vivir vidas más plenas y saludables.

La investigación se concentra en estas áreas de enfoque clave:

Apoyo al crecimiento saludable: hormona del crecimiento y otros tratamientos que promueven el crecimiento

Hemos ayudado a liderar los esfuerzos nacionales para ampliar el conocimiento sobre el crecimiento y la terapia hormonal de crecimiento, mostrando cómo la GH y el IGF-1 afectan no solo a la altura, sino también al metabolismo, la masa corporal magra y la función muscular esquelética. Nuestro equipo mejoró el uso del trazado estable de isótopos para medir el uso de energía en niños. También exploramos tratamientos de última generación, incluidas inyecciones una vez a la semana, péptidos estimulantes del crecimiento y agentes orales que dan a las familias más opciones.

Nuestra capacidad para llevar a cabo estudios hospitalarios, respaldados por el espacio de investigación del Wolfson Children’s Hospital, nos permite medir el metabolismo de todo el cuerpo y el gasto energético de formas que pocos centros pediátricos pueden.

Pubertad reguladora: síndrome de Turner y pubertad precoz

Nuestra investigación ha contribuido a la forma en que se trata el reemplazo hormonal puberal en niñas con síndrome de Turner, incluidos estudios clave que comparan el estrógeno oral y transdérmico (administrado a través de la piel). También hemos contribuido al desarrollo de bloqueadores de la pubertad de acción prolongada, desde inyecciones a los 3 meses hasta opciones a los 6 y 12 meses recién aprobadas. Esto ayuda a garantizar una atención más segura y eficaz para los niños con pubertad de inicio temprano.

Replanteamiento de la diabetes: diabetes tipo 1 y el cerebro en desarrollo 

Nuestra investigación sobre la diabetes se centra en comprender cómo afecta esta enfermedad de por vida al cerebro, al cuerpo y a la vida diaria de los niños, y cómo las mejores herramientas y tratamientos pueden reducir esos impactos. Actualmente nos centramos en tres áreas principales que están ayudando a remodelar el campo:

• Desarrollo cerebral y cognitivo: estudiamos cómo la diabetes tipo 1 influye en el crecimiento, la estructura y la función cerebrales mediante RM y pruebas neurocognitivas para realizar un seguimiento de los cambios a lo largo del tiempo y descubrir los riesgos de forma temprana.
• Administración de insulina y tecnología para la diabetes: Probamos y mejoramos las herramientas de administración de insulina para que sean más seguras y eficaces para los niños. Estos incluyen dispositivos híbridos y de circuito cerrado y tecnologías de páncreas artificial, con un enfoque en la seguridad pediátrica y el uso en el mundo real.
• Contrarregulación y disparidades de la glucosa: estudiamos cómo responde el organismo a los niveles bajos de azúcar en sangre en niños pequeños con diabetes tipo 1. También lideramos investigaciones centradas en la equidad para ampliar el acceso a la tecnología de la diabetes en poblaciones desatendidas.

Ampliación de nuestro alcance: investigación de la obesidad, los huesos y la tiroides

A medida que nos expandimos, nuestra investigación ahora incluye medicamentos GLP-1, una nueva clase de fármacos utilizados para la obesidad y afecciones como el síndrome del ovario poliquístico. También estamos avanzando en estudios sobre trastornos tiroideos y enfermedades óseas metabólicas. Estamos aplicando el mismo rigor y enfoque que definen nuestra investigación principal en estas áreas emergentes para que más niños puedan beneficiarse de tratamientos innovadores.

A través de estudios a largo plazo, innovación clínica y colaboraciones nacionales, nuestro equipo está dando forma al futuro de la endocrinología pediátrica. Nos centramos en la investigación que no solo profundiza en la comprensión, sino que conduce a avances reales en la atención, los resultados y la equidad. Los impactos notables incluyen:

• Reveló cómo la diabetes tipo 1 afecta al desarrollo cerebral en niños pequeños, a través de RM longitudinal financiada por los NIH y estudios de pruebas cognitivas ahora en su tercer ciclo de financiación.
• Ayudó a validar los sistemas avanzados de administración de insulina, incluido el páncreas biónico, a través de ensayos nacionales que respaldaron la aprobación de la FDA para el uso pediátrico.
• Estudios fundamentales dirigidos que comparan los métodos de administración hormonal y respaldan nuevos regímenes de tratamiento para los trastornos del crecimiento, el síndrome de Turner y la pubertad precoz.
• Se aplicaron métodos innovadores, como el trazado estable de isótopos, para medir el impacto metabólico del tratamiento con GH e IGF-1. Estos estudios ofrecen nuevos conocimientos sobre cómo los niños utilizan la energía y construyen masa corporal magra.
• Se diseñó y dirigió una investigación para ayudar a todos los niños a acceder a la última atención de la diabetes, sin importar sus antecedentes o ingresos.