Vosoritida para la estatura corta idiopática en niños (Pensacola)
Estudio de tratamientos para la estatura idiopática corta
Esta investigación se realiza para averiguar si un fármaco del estudio llamado vosoritida puede ayudar a los niños con estatura baja idiopática a crecer. El estudio comparará los efectos, tanto los beneficios como los posibles riesgos, de vosoritida, hormona del crecimiento humana o placebo en niños con esta afección. Los niños que comienzan o cambian a vosoritida pueden continuar en ese grupo de tratamiento hasta que dejen de crecer.
Ubicación del estudio | Estado
Nemours Children’s Health, Pensacola | Inscripción
Elegibilidad del participante
Los ensayos clínicos tienen requisitos de inclusión y exclusión que determinan la elegibilidad. Los requisitos clave se enumeran a continuación. Tenga en cuenta que puede haber calificaciones adicionales.
Los participantes deben:
- De tres a 10 años (mujer).
- De tres a 11 años de edad (hombre).
- Capaz de moverse y ponerse de pie sin ayuda.
Acerca del estudio
Nombre del estudio formal: Estudio de fase 2, aleatorizado, controlado y multicéntrico de vosoritida en niños con baja estatura idiopática
Tipo de estudio: intervencionista (los investigadores intervienen y asignan tratamientos)
ID del estudio: 2231167
Promotor/Centro coordinador: BioMarin Pharmaceutical
Fecha de inicio: octubre de 2024
Fecha de finalización (estimada): junio de 2026
¿Inscribir voluntarios sanos? No
Qué implica
En este estudio, su hijo recibirá vosoritida, hormona del crecimiento humano o placebo. Si su hijo recibe placebo, cambiará a vosoritida después de 6 meses para reducir el tiempo sin tratamiento activo. Los niños que reciben vosoritida pueden seguir recibiéndola hasta que terminen de crecer (aproximadamente 16 años para las niñas y 18 años para los niños).
Si su hijo no estaba en un estudio anterior relacionado, completará un periodo de observación de 6 meses antes de iniciar el tratamiento.
Los requisitos incluyen:
- Inyección diaria del fármaco del estudio bajo la piel.
- 1 visita de selección y approximately 1 visita de observación (si no se inscribió previamente).
- Hasta to 2 visitas durante el periodo de observación.
- Visitas clínicas regulares hasta la finalización del estudio.
- Extracciones de sangre: unas 6 cucharadas (92 ml) en el año 1 y, a continuación, unas 3 cucharadas (40 ml) al año.
- Exploraciones por DXA para comprobar la densidad ósea.
- Radiografías de mano para controlar el crecimiento con el tiempo.
Cómo encaja este estudio
Este estudio refleja nuestro compromiso más amplio en Nemours de mejorar la atención a través de la investigación. Los ensayos clínicos como este están moldeados por la experiencia de nuestros equipos médicos y programas de investigación. Descubra cómo la investigación relacionada y el apoyo a la atención clínica se ven reforzados por estudios como este.
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