Centro de excelencia en investigación biomédica de Delaware para la anemia falciforme (DE SCD COBRE)

Nemours participa en programas de investigación apoyados a nivel federal, diseñados para construir los sistemas necesarios para el trabajo científico de alta calidad. Hemos avanzado a través de múltiples fases del programa COBRE, reflejando un crecimiento constante en nuestras capacidades de investigación.

El DE SCD COBRE refuerza la forma en que nuestros equipos coordinan estudios, gestionan datos y apoyan a los investigadores en múltiples ubicaciones. También mejora los sistemas de investigación compartidos utilizados en Nemours, lo que facilita el lanzamiento de los estudios y garantiza que los datos se recopilen de forma coherente y fiable. Estas mejoras respaldan el Centro de Nemours para el Cáncer y los Trastornos de la Sangre al crear sistemas más fuertes para estudios que guían la atención diaria al paciente.

El programa se centra en el desarrollo de núcleos sólidos y en dar a los investigadores emergentes el entorno que necesitan para crecer. Al mejorar los flujos de trabajo, la calidad de los datos y el apoyo científico, el programa refuerza la capacidad a largo plazo de Nemours para explorar nuevas ideas y servir a las familias a través de un enfoque de investigación más unificado.

A través de este programa, podemos:

• Desarrollar flujos de trabajo de investigación coherentes y apoyo científico en todos los centros.
• Fortalecer los sistemas de datos que mejoran la forma en que se diseñan y gestionan los estudios.
• Apoyar a los investigadores en sus primeras carreras profesionales a medida que establecen sus carreras de investigación.
• Ofrecer a más niños acceso a estudios que reflejen el pensamiento científico más reciente.

El DE SCD COBRE centra su trabajo en desafíos que afectan directamente a los niños que viven con anemia falciforme. Los equipos estudian cómo se desarrollan las complicaciones y cómo controlarlas antes. Nos centramos en cómo apoyar a las familias a través de una afección que evoluciona con el tiempo. Esto ayuda a nuestros investigadores a identificar patrones que dan forma a la atención, mucho antes de que los síntomas se vuelvan graves.

El programa también apoya proyectos que exploran nuevos enfoques para el tratamiento, incluidos tratamientos modificadores de la enfermedad y estrategias basadas en genes. Los investigadores utilizan sistemas de datos mejorados y procesos de investigación compartidos para realizar un seguimiento de los resultados. Esto significa que podemos comprender mejor las tendencias a largo plazo y descubrir formas de prevenir complicaciones antes de que comiencen.

Nuestro trabajo se centra en la investigación en áreas como:

• Cambios neurológicos y cerebrovasculares tempranos.
• Patrones de afectación orgánica en toda la infancia.
• Dolor, fatiga y otros síntomas que afectan la vida diaria.
• Medidas de calidad de vida y experiencia familiar.
• Evaluación de tratamientos avanzados y modificadores de la enfermedad.

El DE SCD COBRE ha reforzado la forma en que Nemours ofrece atención en nuestro programa de anemia falciforme. Las familias se someten a las pruebas de detección recomendadas de forma más sistemática, incluidas las ecografías Doppler transcraneales (DCT), una exploración indolora que mide el flujo sanguíneo en el cerebro para identificar el riesgo de ictus temprano. Los proveedores también tienen mejores herramientas para realizar un seguimiento de los cambios en la salud de los órganos, supervisar la respuesta al tratamiento y guiar la atención a largo plazo.

La participación en estudios clínicos sigue creciendo, lo que proporciona a los investigadores los datos necesarios para perfeccionar los tratamientos y comprender cómo afecta la anemia falciforme a niños de diferentes edades. Estas mejoras nos ayudan a intervenir antes y personalizar los planes de tratamiento para obtener mejores resultados en la infancia y la adolescencia.

Algunos ejemplos de progreso medible son:

• Tasas más altas de pruebas de detección recomendadas, incluidas ecografía de TCD y oftalmología.
• Mayor uso de tratamientos modificadores de la enfermedad en comparación con las medias nacionales.
• Aumento de la inscripción en estudios de investigación en los centros de Nemours.
• Mayor preparación para tratamientos avanzados, incluida la terapia génica.

Nuestro programa se refuerza mediante colaboraciones con líderes en el cuidado de la anemia falciforme, investigación académica y redes nacionales. Estas asociaciones amplían la experiencia disponible para nuestros investigadores y conectan a Nemours con esfuerzos que dan forma a los estándares pediátricos de anemia falciforme en todo el país. Cada relación aporta una perspectiva, recurso o capacidad científica diferente que nos ayuda a avanzar en la investigación para niños y familias.

Trabajamos estrechamente con socios regionales y nacionales para vincular la experiencia pediátrica y adulta, participar en estudios multicéntricos y contribuir a registros nacionales e iniciativas de mejora de la calidad. Estas colaboraciones garantizan que nuestro trabajo refleje lo último en ciencia y da a las familias acceso a innovaciones de investigación que se producen en todo el país.

Las asociaciones clave de DE SCD COBRE incluyen:

• Universidad Thomas Jefferson: Integración de la experiencia en la anemia falciforme pediátrica y adulta para iniciativas de investigación y calidad compartidas.
• ChristianaCare: Ampliación de la colaboración regional entre los equipos clínicos y de investigación.
• Alianza Nacional de Centros de Células Falciformes (National Alliance of Sickle Cell Centers, NASCC): Mejores prácticas nacionales y grupos de trabajo multicéntricos.
• Sociedad Estadounidense de Colaboración en Investigación Hematológica (American Society of Hematology Research Collaborative, ASH): Colaboración en Investigación: Contribución a estudios basados en datos y registros nacionales.
• Nódulo GLACIER de Investigación Aplicada en Cuidados de Emergencia Pediátricos (Pediatric Emergency Care Applied Research, PECARN): participación en una investigación de medicina de emergencia que mejora el cuidado agudo de la anemia falciforme.