Estudio de cesta de fase 2 de vosoritida en niños con síndrome de Turner, carencia de genes que contienen Homeobox de baja estatura y síndrome de Noonan con una respuesta inadecuada a la hormona del crecimiento humano

Ensayo clínico

Ofrecido por: Nemours Children's
Ubicación: Delaware Valley

Nombre del ensayo

Estudio de cesta de fase 2 de vosoritida en niños con síndrome de Turner, carencia de genes que contienen Homeobox de baja estatura y síndrome de Noonan con una respuesta inadecuada a la hormona del crecimiento humano

¿De qué trata el ensayo?

Esta investigación se realiza para averiguar si un fármaco del estudio llamado vosoritida puede ayudar a los niños con síndrome de Turner, deficiencia de SHOX o síndrome de Noonan que tienen una estatura baja a crecer. En el estudio se compararán los efectos, buenos o malos, de la vosoritida y la hormona del crecimiento humana en la baja estatura de su hijo. Se aprenden cosas nuevas en estudios de investigación como este realizando pruebas y administrando fármacos experimentales a las personas para ver qué sucederá.

¿Quién puede participar?

Los participantes aptos tendrán ≥ 3 años y < 10 años (mujeres) o < 11 años (hombres) y una puntuación Z de estatura ≤ -2.00 desviaciones estándar (DE). Deben haber estado recibiendo tratamiento continuo con hGH durante ≥1 año y estar recibiendo una dosis ≥ 0.35 mg/kg semanalmente sin cambios de dosis en los últimos 6 meses y sin cambios de dosis futuros previstos. Además, tendremos que completar una llamada de selección confirmando los criterios de elegibilidad. Se realizará una visita de selección aproximadamente 6 meses antes de la administración del tratamiento del estudio (vosoritida o HGH).

¿Qué implica?

Tanto si su hijo está en uno de los grupos que recibe vosoritida como si cambia a vosoritida a partir de la hormona del crecimiento humana (después de al menos 2 años), puede continuar con el tratamiento del estudio hasta que deje de crecer y permanezca en el estudio hasta alrededor de los 16 años de edad para las mujeres y 18 años para los hombres. Los participantes acudirán al centro del estudio el primer y segundo día después del inicio del tratamiento. A continuación, todos los participantes acudirán al centro del estudio cada 3 meses durante el primer año y, a partir de entonces, cada 6 meses. Otras visitas se realizarán de forma remota por teléfono, a menos que el participante o el investigador requieran una visita al centro. 

Se recogerán muestras de sangre de su hijo/a en varios puntos temporales durante el estudio. La cantidad total de sangre extraída será de aproximadamente 7 cucharadas (105 ml) en el primer año del estudio y, a partir de entonces, aproximadamente 3 cucharadas (45 ml) en cada año del estudio. Algunas de las pruebas que se realizarán son similares a las pruebas y procedimientos de selección, como mediciones antropométricas, evaluación clínica de la cadera, exploración física, estadio de tanner del desarrollo puberal, antecedentes menstruales en participantes de sexo femenino (si procede), prueba de embarazo (si procede), pruebas analíticas clínicas, medición de vitamina D, prueba de IGF-1, DXA, radiografías, ECG, ECO, trazado de ECG, cuestionarios, medicamentos y procedimientos actuales, acontecimientos adversos, etc.

No dude en ponerse en contacto con Biomarin@nemours.org para obtener más información sobre el estudio.