Seguridad y eficacia de pitolisant en pacientes con síndrome de Prader-Willi

Ensayo clínico

Ofrecido por: Nemours Children's
Ubicación: Delaware Valley

Nombre del ensayo

Seguridad y eficacia de pitolisant en pacientes con síndrome de Prader-Willi

¿De qué trata el ensayo?

Este estudio tiene como objetivo conocer la seguridad y la eficacia del fármaco del estudio, pitolisant, en comparación con placebo (un comprimido que tiene el mismo aspecto que pitolisant pero no contiene el fármaco del estudio) en el tratamiento de algunos de los síntomas del síndrome de Prader Willi, como la somnolencia diurna excesiva.

¿Quién puede participar?

Este estudio es para pacientes de ambos sexos de 6 a 65 años a los que se les ha diagnosticado síndrome de Prader-Willi y somnolencia diurna excesiva (SDE).

¿Qué implica?

Este es un estudio con dos partes. La primera parte es un periodo doble ciego y la segunda parte es un periodo abierto. Durante el periodo doble ciego, usted (progenitor/tutor legal), el cuidador de su hijo/a, el médico del estudio de su hijo/a y el promotor no sabrán si su hijo/a está tomando la dosis más baja del fármaco del estudio, la dosis más alta del fármaco del estudio o un placebo (un comprimido que no contiene fármaco del estudio). Durante el periodo abierto del estudio, su hijo recibirá pitolisant; usted, su hijo, el médico del estudio de su hijo y el promotor sabrán la dosis que está tomando. Se espera que la participación en este estudio para usted y su hijo dure unas 17 semanas durante el periodo doble ciego y que dure varios años durante el periodo de extensión abierto. Durante el periodo doble ciego, el estudio incluirá cinco visitas programadas en la clínica del estudio y cinco llamadas telefónicas programadas. Durante el periodo abierto, las primeras cuatro visitas a la clínica del estudio tendrán lugar cada tres meses y, posteriormente, una vez cada seis meses hasta que finalice el estudio. También habrá llamadas telefónicas planificadas.

Se le pedirá a su hijo que tome el medicamento del estudio todos los días. Durante la primera parte de este estudio, se le pedirá que vuelva al hospital para un máximo de cinco visitas del estudio y se le pedirá que permanezca en el centro del estudio durante la noche con su hijo durante 1-2 noches en dos de estas visitas. Durante la segunda parte de este estudio, tendrá una visita del estudio una vez cada tres meses durante los primeros nueve meses y luego cada seis meses durante el segundo año y los años restantes. Como padre/madre/cuidador, deberá responder preguntas sobre el comportamiento, el hambre y la somnolencia de su hijo.