Givinostat/placebo/DMD, fase 3 con enmascaramiento

Ensayo clínico

Ofrecido por: Nemours Children'
sUbicación: Orlando, Florida

Nombre del ensayo

Givinostat frente a placebo/distrofia muscular de Duchenne: protocolo de fase III 3-Italfarmaco n.o DSC/14/2357/48

¿De qué trata el ensayo?

Se trata de un estudio ciego para averiguar cómo funciona un medicamento llamado givinostat (el fármaco del estudio) para niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) y para ver la seguridad de givinostat en comparación con un placebo (un placebo tiene el mismo aspecto que el fármaco del estudio pero no contiene ningún fármaco activo del estudio).

¿Quién puede participar?

Hombres ambulatorios de ≥ 6 años de edad con signos o síntomas de DMD; diagnóstico de DMD confirmado mediante pruebas genéticas; capaces de completar dos (2) pruebas de subida de cuatro escaleras; tomando una dosis estable de esteroides durante un mínimo de seis meses.  

¿Qué implica?

La duración del estudio es de aproximadamente 20 meses (unos dos años). El estudio se divide en dos periodos de tiempo: un periodo de selección (que comenzará unas cuatro semanas antes de la primera dosis del fármaco del estudio) y un periodo de tratamiento (que incluirá 18 meses de tratamiento con el fármaco del estudio).

Visitas del estudio: 15 visitas del estudio durante el periodo de tratamiento (tres de las visitas del estudio pueden realizarse en el domicilio del participante o en la consulta habitual del médico). Al final del estudio (aproximadamente un mes después de la última dosis del fármaco del estudio), si el participante no continúa en el estudio de seguimiento a largo plazo, habrá una visita de seguimiento final.  

Al final del periodo de tratamiento de 18 meses de este estudio, habrá la opción de participar en un estudio a largo plazo.

• La exploración física se realizará 12 veces (visitas 1, 3, 4, 7 y 9-16)
• La medición de la presión arterial, la frecuencia cardíaca y la temperatura se realizará 12 veces (visitas 1, 3, 4, 7, 9-16)
• Electrocardiograma (ECG: prueba cardíaca) se realizará 12 veces (visitas 1, 3, 4, 7 y 9-16)
• El ecocardiograma (ECO) se realizará dos veces (visitas 1 y 15)
• Las pruebas de función pulmonar (pruebas de respiración) se realizarán 3 veces (visitas 1, 13 y 15)
• Las evaluaciones de la fuerza muscular se realizarán 9 veces (visitas 1, 2, 3, 10-15)
• Las muestras de sangre se extraerán 15 veces (todas las visitas excepto la visita 2); la muestra de orina se recogerá 9 veces (visitas 1, 9-16)
• Cuestionario (para el progenitor) que se cumplimentará 3 veces (visitas 1, 13 y 15); prueba de pensamiento cognitivo para el niño que se cumplimentará dos veces (visitas 1 y 15)
• Califique el sabor del fármaco del estudio que se realizará dos veces (visitas 7 y 15)
• La prueba de resonancia magnética (RM)/espectroscopia por resonancia magnética (ERM), solo si procede) se realizará 3 veces (visitas 2, 13 y 15)