Estudio de evaluación clínica multinacional y multicéntrico para pacientes pediátricos con acondroplasia

Ensayo clínico

Ofrecido por: Nemours Children's
Ubicación: Delaware Valley

Nombre del ensayo

Estudio de evaluación clínica multinacional y multicéntrico para pacientes pediátricos con acondroplasia

¿De qué trata el ensayo?

El objetivo de este estudio es obtener más información sobre cómo crecen los pacientes con acondroplasia.

¿Quién puede participar?

Para participar en este estudio, su hijo debe:

• Tiene acondroplasia
• Tener 13½ años o menos
• Estar dispuesto y ser capaz de realizar todos los procedimientos del estudio lo más físicamente posible
• Ser capaz de caminar y ponerse de pie si tienen 2 años o más

Su hijo no puede participar en este estudio si:

• Tiene una enfermedad o afección no permitida, como presión arterial alta, enfermedad cardíaca, diabetes mellitus que requiere insulina
• Está tomando medicamentos que no están permitidos, como una hormona del crecimiento o esteroides orales

El personal del estudio comentará con usted una lista más completa de enfermedades y medicamentos que excluirían a su hijo del estudio.

¿Qué implica?

El estudio durará entre unos 6 meses y unos 5 años, incluidas entre 3 y 22 visitas del estudio. Después de unos 6 meses (al menos 3 visitas), se le puede ofrecer la opción de inscribir a su hijo en un estudio diferente y su hijo ya no participará en este estudio. De lo contrario, su hijo puede continuar en este estudio hasta el final del estudio (aproximadamente 22 visitas durante un máximo de 5 años).

Se aprenden cosas nuevas en los estudios clínicos mediante la realización de pruebas. Hay pruebas y procedimientos para este estudio que se le pedirá a su hijo/a que haga y algunos de ellos forman parte de su atención habitual, como la medición y las constantes vitales y las exploraciones físicas. Para este estudio, se tomarán más mediciones de lo habitual.

El médico del estudio comprobará si su hijo puede participar en el estudio mediante los procedimientos de selección que se describen a continuación. Después de la selección, si el médico confirma que su hijo puede participar y usted/su hijo decide participar, se realizarán las pruebas y los procedimientos descritos a continuación.

Antecedentes médicos: se le preguntará sobre los antecedentes médicos de su hijo, incluidas enfermedades, medicamentos, ingresos hospitalarios y cualquier procedimiento médico o quirúrgico al que se haya sometido su hijo en el pasado. También es posible que le pregunten acerca de las mediciones previas del crecimiento de su hijo y las pruebas y procedimientos relacionados con la ACH.

Exploración física: se examinará el cuerpo de su hijo para determinar su salud física. También se le pueden hacer preguntas a usted o a su hijo sobre el estado de salud actual de su hijo.

Constantes vitales: se medirán las constantes vitales de su hijo, como la frecuencia cardíaca, la frecuencia respiratoria y la tensión arterial. Su hijo puede o no someterse a una prueba opcional llamada pulsioximetría. Esta prueba mide la cantidad de oxígeno que se transporta en la sangre.

Vitamina D: se extraerá una muestra de sangre de una aguja colocada en el brazo de su hijo. La prueba de vitamina D ayudará al médico del estudio a saber si la debilidad ósea u otros problemas se deben a un problema de vitamina D. Dependiendo de los resultados, el médico del estudio puede comentar con usted pruebas o tratamientos adicionales que no formen parte del estudio. Se le extraerán aproximadamente una o dos cucharaditas o 5-10 ml de sangre.

Fosfatasa alcalina (FA): los niveles de FA pueden estar relacionados con cambios en el crecimiento óseo. La prueba de ALP puede ayudar a definir una serie de niveles de fosfatasa alcalina que se observan en niños con AC. Se le extraerá aproximadamente media cucharadita de sangre.

Mediciones: se medirán el peso y la estatura de su hijo. Las mediciones de los brazos, la cabeza, las piernas, la cintura, el cuerpo, el pecho, las manos y los pies de su hijo también se tomarán algunas veces y de diferentes maneras en cada visita del estudio. Se le pedirá a su hijo que permanezca en una posición mientras se realiza cada medición. El índice de masa corporal de su hijo se calculará a partir de las mediciones de estatura y peso.

Etapa de desarrollo sexual de Tanner: si su hijo tiene entre 5 y 13½ años, el personal del estudio determinará la etapa actual de desarrollo de su hijo en función del tamaño de la mama y el desarrollo del vello púbico.

Acontecimientos adversos, medicamentos y pruebas y síntomas relacionados con la AC: se le preguntará sobre la salud y los medicamentos de su hijo desde la visita anterior. También se le preguntará sobre cualquier prueba y síntoma relacionados con la AC.