Osteogénesis imperfecta (OI) y deformidad espinal

Ensayo clínico

Ofrecido por: Nemours Children's
Ubicación: Delaware Valley

Nombre del ensayo

Osteogénesis imperfecta (OI) y deformidad espinal

¿De qué trata el ensayo?

El primer objetivo de este estudio es mantener un registro de pacientes que fueron tratados quirúrgicamente por una deformidad vertebral y una IO asociada.

Para medir los resultados de calidad de vida, se administrarán los siguientes cuestionarios:

• SRS-22  (Sociedad de Investigación sobre la Escoliosis)
• PROMIS (Informe del paciente)

¿Quién puede participar?

• Pacientes >5 años y <21 años
• Hombre o mujer
• Diagnóstico de osteogénesis imperfecta (IO)
• Diagnóstico de deformidad espinal, como, entre otros: escoliosis, espondilolisis, espondilolistesis y anomalías de la unión craneocervical para las que se recomienda cirugía para evitar la progresión de la curvatura o corregir la deformidad.

¿Qué implica?

Todas las evaluaciones relacionadas con el estudio se realizarán durante sus visitas de atención habitual con su médico. Las evaluaciones relacionadas con el estudio requerirán 20-30 minutos más para completarse durante sus visitas de atención habitual. Se espera que regrese para las visitas de seguimiento con su cirujano aproximadamente un mes después de la cirugía, seis meses, un año, dos años, cinco años y 10 años. Podemos hacerle un seguimiento durante un máximo de 25 años. Estas son las visitas clínicas normales para esta afección. Es posible que tengamos que ponernos en contacto con usted por telemedicina, teléfono, correo electrónico u otros métodos de comunicación para el seguimiento según sea necesario si no tiene los medios o necesita volver a Nemours para una visita clínica.

Los investigadores recopilarán la siguiente información sobre su cirugía:

• Información de informes quirúrgicos, de anestesia y de neuromonitorización
• Complicaciones
• Curso hospitalario
• Corrección general de la curvatura de la columna vertebral observada en las radiografías
• Antes de implantar las barras, se tomará un trazado de la forma de las barras sobre un trozo de papel en el quirófano

La información de las pruebas rutinarias que se enumeran a continuación se utilizará para el estudio. El cuestionario SRS y los cuestionarios PROMIS no están específicamente relacionados con el estudio y forman parte de su atención clínica. Las mediciones de la flexibilidad del escoliómetro y el tronco están relacionadas con el estudio y no forman parte de su atención habitual. Los cuestionarios se pueden cumplimentar en un formulario en papel, respondiendo al investigador por teléfono/telemedicina o de forma electrónica, utilizando el sistema de base de datos REDCap. El sistema de cuestionarios REDCap es un sistema Nemours seguro y protegido con contraseña que se puede completar utilizando una tableta en la visita clínica, abriendo un enlace enviado por correo electrónico de los investigadores o respondiendo por teléfono/telemedicina.

No hay radiografías ni extracciones de sangre requeridas por el estudio.