Laboratorio de neurobiología traslacional y descubrimiento de medicamentos 

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Laboratorio de neurobiología traslacional y descubrimiento de medicamentos

Decodificación del desarrollo cerebral para curar a los niños

El laboratorio de neurobiología traslacional y descubrimiento de fármacos de Nemours Children’s en Delaware Valley examina por qué algunos niños desarrollan tumores cerebrales y trastornos del neurodesarrollo. Nuestro objetivo es encontrar nuevas formas de tratar estas afecciones. Analizamos los procesos biológicos implicados en el desarrollo cerebral temprano y cómo los cambios genéticos y moleculares hacen que estos procesos funcionen mal.

Específicamente, estudiamos las neuronas del cerebelo, la parte del cerebro importante para el movimiento, la coordinación y el comportamiento. Al aprender cómo crecen y se conectan las células en esta área, obtenemos información sobre cómo se producen ciertos trastornos cerebrales para poder desarrollar tratamientos mejores y más dirigidos.

Impulsamos la innovación no solo estudiando estas afecciones, sino que también utilizamos tecnologías de vanguardia 3D para probar posibles compuestos farmacológicos. Hemos realizado varios avances clave en estas áreas. 

Nuestro objetivo es traducir los descubrimientos innovadores desde la mesa de laboratorio hasta la cabecera del paciente. Damos esperanza a los nuevos tratamientos y a los niños con enfermedades neurológicas.

Investigador principal

Foto de Sigrid A. Langhans, PhD

Dr. Sigrid A. Langhans 

Científica investigadora principal

Jefe de laboratorio 

Áreas de enfoque de investigación

Médico escribiendo en el ordenador

Comprensión del desarrollo cerebral

Utilizamos modelos innovadores para estudiar el desarrollo normal de las células de los gránulos cerebelosos. Estas neuronas especializadas participan en el movimiento y el control motor fino, así como en el comportamiento, el aprendizaje y la memoria. 

Esto revela cómo contribuyen las alteraciones a afecciones como los tumores cerebrales pediátricos o los trastornos del neurodesarrollo. También proporciona información para informar nuestra búsqueda de tratamientos dirigidos.

Innovación en el descubrimiento de fármacos

En colaboración con los ingenieros, estamos creando una plataforma 3D para probar fármacos de forma más eficiente. Esta plataforma utiliza un sistema de cultivo celular que imita la matriz extracelular del cerebro, o la red de moléculas que rodea y sostiene las células cerebrales. 

Esta plataforma se puede utilizar con robots automatizados utilizados habitualmente en laboratorios de descubrimiento de fármacos para el cribado de alto rendimiento.

Aceleración de tratamientos innovadores

Nuestro equipo colabora con investigadores desde las primeras etapas de la planificación del proyecto. Participamos en proyectos piloto conjuntos para apoyar las solicitudes de subvenciones centradas en la detección de alto rendimiento y el descubrimiento de sondas químicas. 

Nuestros servicios incluyen la adquisición de objetivos para el desarrollo de ensayos, la realización de pruebas piloto y la validación de compuestos de plomo.

MÁS INFORMACIÓN SOBRE NUESTRA INVESTIGACIÓN

EN ESTA PÁGINA:

Aspectos destacados de investigaciones recientes

Vías moleculares en el desarrollo y la maduración cerebelosos

Utilizando cultivos neuronales primarios, organoides y modelos murinos transgénicos, nuestro objetivo es comprender la función fisiológica de los transportadores de iones en la proliferación y maduración de células de gránulos cerebelosos. También estudiamos el papel que desempeñan en los trastornos del neurodesarrollo y el desarrollo de tumores cerebrales pediátricos.

3D Plataformas de detección de drogas

En un enfoque interdisciplinar con científicos de materiales, estamos desarrollando una plataforma de cultivo celular tridimensional ajustable con propiedades de matriz extracelular similares a las del cerebro que es compatible con la robótica de cribado automatizado de alto rendimiento que se encuentra comúnmente en un laboratorio de descubrimiento de fármacos.

Descubrimiento de fármacos de alto rendimiento

Operamos en un modelo colaborativo que abarca la planificación de proyectos en fase temprana con investigadores y proyectos piloto de esfuerzo conjunto para respaldar las solicitudes de subvenciones de múltiples IP centradas en la detección de alto rendimiento y el descubrimiento de sondas químicas. Los servicios van desde la adquisición de objetivos hasta el desarrollo de ensayos, el cribado piloto y la validación de compuestos de plomo.

Investigación en contexto

Nuestros laboratorios contribuyen a la investigación que informa a la atención pediátrica, trabajando en consonancia con los centros de investigación y las áreas centradas en el estudio científico en Nemours.