Trasplantes de sangre y médula ósea

Los trasplantes de sangre y médula ósea pediátricos implican la transferencia de células formadoras de sangre sanas de una persona a un niño que sufre un trastorno de la sangre o la médula ósea. Este procedimiento puede tratar afecciones como leucemia, inmunodeficiencias o trastornos genéticos al reemplazar las células dañadas o anormales por otras células que están sanas.

Nuestro programa de trasplantes y terapia celular es uno de los más respetados del mundo, con oncólogos (médicos oncológicos), hematólogos (especialistas en sangre) e investigadores reconocidos.

Cómo funcionan los trasplantes de sangre y médula ósea pediátricos

La sangre tiene tres tipos principales de células: glóbulos rojos (que transportan oxígeno), glóbulos blancos (que combaten las infecciones) y plaquetas (que coagulan la sangre). Los glóbulos sanguíneos nuevos (llamados “células madre”) se originan en la médula ósea, el material rojo y esponjoso que se encuentra dentro de los huesos, y se liberan al torrente sanguíneo cuando están maduros.

Un trasplante de sangre y médula ósea extrae células madre enfermas de la médula ósea y las reemplaza por células madre sanas, con la intención de tratar distintos tipos de cáncer infantil y enfermedades no malignas de la sangre y la médula ósea.

Tratamiento de distintos tipos de cáncer y trastornos de la sangre pediátricos

Se usa un procedimiento de trasplante de sangre y médula ósea (también llamado “trasplante de células madre”) para tratar los distintos tipos de cáncer y trastornos de la sangre infantiles, entre ellos:

• Cáncer (leucemias, linfomas, neuroblastoma, tumores cerebrales, tumores óseos, como el sarcoma de Ewing, y sarcomas de tejidos blandos, como el rabdomiosarcoma).
• Trastornos de la sangre (anemia de células falciformes y otras anemias hemolíticas, como talasemia).
• Trastornos de la médula ósea (síndrome mielodisplásico y anemia aplásica grave).
• Trastornos primarios del sistema inmunitario (linfohistiocitosis hemofagocítica o “LHH”).
• Enfermedades metabólicas hereditarias (denominadas “errores innatos del metabolismo” o “EIM”).

Tratamiento de trastornos no malignos de la médula ósea y del sistema inmunitario.

Además de los distintos tipos de cáncer y trastornos de la sangre infantiles, Nemours trata los trastornos no malignos de la médula ósea, las deficiencias del sistema inmunitario y algunos trastornos metabólicos con alotrasplantes de sangre y médula ósea.

Entre algunas de las afecciones no malignas que tratamos, se incluyen las siguientes:

• Síndromes de insuficiencia de la médula ósea hereditarios (anemia de Fanconi y anemia de Diamond-Blackfan).
• Trastornos inmunitarios primarios (hereditarios) (inmunodeficiencia combinada grave, síndrome de Wiskott-Aldrich y deficiencia de adhesión leucocitaria).
• Enfermedades metabólicas (lisosomales) del almacenamiento (síndrome de Hurler, leucodistrofia metacromática y enfermedad de Krabbe o “leucodistrofia de células globoides”).

Los trasplantes de sangre y médula ósea pediátricos necesitan atención muy especializada desde la primera visita y durante todo el tratamiento, la recuperación y más allá. Los trasplantes suelen tardar hasta tres semanas en planificarse y prepararse, y seis semanas de atención hospitalaria en unidades especiales de trasplante de sangre y médula ósea con médicos y enfermeros altamente capacitados.

Acerca del proceso de trasplante

El proceso difiere en función del tipo de procedimiento de trasplante de sangre y médula ósea pediátrico, la afección que estamos tratando y otros factores, pero generalmente usted puede esperar lo siguiente:

• Planificación (consulta con su equipo, exploración física, pruebas médicas y búsqueda de coincidencia con el donante).
• Acondicionamiento (incluye quimioterapia o radioterapia para tratar la enfermedad y dejar espacio para las células madre sanas).
• Trasplante (las células madre se administran por vía intravenosa, como una transfusión de sangre, mientras su hijo mira televisión, juega, crea arte o trabaja con especialistas en vida infantil).
• Prendimiento (se produce cuando las células madre maduran y comienzan a producir glóbulos sanguíneos, lo que puede tardar de dos a cuatro semanas).
• Recuperación (incluye un mes de monitoreo hospitalario para anticipar o tratar los efectos secundarios o las complicaciones que puedan surgir a medida que el sistema inmunitario se fortalece).
• Transición (ayuda para hacer la transición de su hijo y su familia a lo largo del proceso y de la atención hospitalaria a la atención domiciliaria).
• Seguimiento (incluye mantener una atención de seguimiento ambulatoria u hospitalaria frecuente durante el período crucial de los primeros 100 días después del trasplante, y también a más largo plazo).

Complicaciones de los trasplantes de sangre y médula ósea en niños

Los trasplantes de sangre y médula ósea afectan significativamente al sistema inmunitario, lo que aumenta el riesgo de infecciones y otras complicaciones que pueden ser graves y potencialmente mortales. El sistema inmunitario puede tardar meses o años en recuperarse por completo, por lo que es fundamental un control estrecho.

En el Centro para el cáncer y los trastornos sanguíneos de Nemours, contamos con medidas preventivas, medicamentos, terapias médicas innovadoras y programas de apoyo para ayudar a su hijo y a su familia a tratar posibles problemas después de un trasplante; por ejemplo:

• Efectos secundarios durante el trasplante (p. ej., náuseas, hipertensión, urticaria, escalofríos, fiebre y dolor).
• Enfermedad de injerto contra huésped (cuando el sistema inmunitario ataca las células madre trasplantadas, lo que provoca fiebre, erupción cutánea, diarrea, problemas respiratorios o disminución de la función orgánica).
• Rechazo del injerto (se produce cuando el cuerpo rechaza las nuevas células madre).
• Anemia o trombocitopenia (debido a recuentos sanguíneos bajos).
• Problemas respiratorios (debido a infecciones, sobrecarga de líquido o enfermedad de injerto contra huésped).
• Enfermedad venooclusiva (o “EVO”, cuando se dañan los vasos sanguíneos que irrigan el hígado, lo que causa hinchazón y daño orgánico).

Tratamiento con la terapia de células T con CAR para la leucemia

Nemours Children’s también ofrece terapia de células T con CAR (receptores de antígenos quiméricos), una inmunoterapia pediátrica especializada que aprovecha las células T propias del paciente y las modifica genéticamente para expresar un receptor (CAR) dirigido a células cancerosas específicas. En los casos pediátricos, este tratamiento se usa para combatir determinados tipos de leucemia y linfomas; y ofrece un enfoque prometedor para tratar y potencialmente curar estos tipos de cáncer.

Diseño de un sistema inmunitario más inteligente y fuerte

El sistema inmunitario es el sistema de seguridad del cuerpo. Combate todo lo que no le pertenece al cuerpo, es decir, virus, bacterias, hongos y toxinas.

Los glóbulos blancos son una parte esencial del sistema inmunitario. Se forman en la médula ósea (el material esponjoso dentro de los huesos). Un tipo de glóbulo blanco se denomina “linfocito”. Hay dos tipos de linfocitos:

• Células B: las células B son el “cerebro” de la operación. Encuentran enemigos invasores y envían refuerzos (células T) para detenerlos.
• Células T: las células T son la “fuerza bruta”. Destruyen los objetivos que encontraron las células B.

En la leucemia linfocítica aguda (LLA), el cáncer afecta la manera en la que se desarrollan estos linfocitos para que no puedan “hacer bien su trabajo”. Sin embargo, con la terapia de células T con CAR para la leucemia, los médicos reprograman las células T sanas para que maten a las células de la leucemia.

Cómo funciona la terapia de células T con CAR para la leucemia

La terapia de células T con CAR constituye un nuevo tratamiento revolucionario para la leucemia. Es una combinación de genoterapia e inmunoterapia.

Durante la terapia de células T con CAR para la leucemia:

1. Los médicos le sacan sangre a su hijo para obtener células T.
2. Mediante genoterapia, reprograman las células T para producir la proteína CAR. La proteína CAR les permite reconocer y atacar solo las células cancerosas.

El Programa de trasplantes de sangre y médula ósea pediátricos de Nemours Children’s Hospital, Delaware, es uno de los pocos en los Estados Unidos que realiza autotrasplantes y alotrasplantes acreditado por la Foundation for Accreditation of Cellular Therapies (FACT). También somos reconocidos por el Programa Nacional de Donantes de Médula Ósea (NMDP, por sus siglas en inglés) como un centro afiliado para trasplantes de donantes coincidentes que no son familiares.

Aspectos destacados del Programa de trasplantes de sangre y médula ósea pediátricos

• Personal especializado de especialistas en sangre y médula ósea pediátricos certificados.
  
• Especialistas en trasplantes y enfermeros experimentados en trasplantes.
• Laboratorio de células madre/biobanco en las instalaciones para crioconservación, almacenamiento e infusión de células madre.
• Tratamientos avanzados y participación en ensayos clínicos como parte del Children’s Oncology Group (COG) (la organización más grande del mundo dedicada exclusivamente a la investigación del cáncer pediátrico).
• Salas de pacientes especialmente equipadas y sala de juegos en la unidad para nuestros pacientes de trasplantes.
• Suite de infusión de quimioterapia y suite de terapia diurna pediátrica en las instalaciones.
• Servicios de radioterapia pediátrica a través de nuestro afiliado, el Centro Oncológico Helen F. Graham del sistema de salud ChristianaCare.
• Programa de vida infantil y voluntariado activo, que ofrece terapia de juegos, terapia artística y más durante el tratamiento.
• Los coordinadores de trasplantes y trabajadores sociales compasivos brindan educación sobre el tratamiento, consejos para controlar los efectos secundarios y recursos para su hijo y su familia.

El equipo de atención integral de trasplantes de sangre y médula ósea de su hijo

Además de un coordinador de trasplantes compasivo y experimentado (un enfermero que le brinda a su hijo y a su familia apoyo para la transición, educación y coordinación de la atención médica), los equipos de Trasplantes de Sangre y Médula Ósea Pediátricos de Delaware Valley incluyen a los siguientes profesionales:

• Hematólogos (especialistas en trastornos de la sangre).
• Oncólogos (médicos del cáncer).
• Médicos de trasplantes (especialistas en trasplantes de células madre).
• Genetistas (especialistas en asesoramiento y pruebas genéticas).
• Inmunólogos (especialistas en trastornos autoinmunitarios).
• Patólogos (médicos que diagnostican enfermedades mediante el examen de tejidos, líquidos y órganos corporales).
• Oncólogos radioterapeutas (especialistas en radioterapia).
• Radiólogos intervencionistas (médicos que realizan procedimientos mínimamente invasivos guiados por imágenes).
• Especialistas en salud conductual (psicólogos y psiquiatras).
• Dietistas certificados (profesionales de la nutrición).
• Enfermeros de oncohematología (enfermeros certificados especializados en trastornos de la sangre infantiles).
• Servicios de terapia (fisioterapia, terapia ocupacional y vida infantil).
• Docentes (que trabajan en nuestra escuela en las instalaciones).

Para la salud y el bienestar general de su hijo, también indicamos fisiatría y rehabilitación, servicios de tratamiento del dolor, cuidados paliativos (para controlar los síntomas físicos) y terapias de medicina integrativa (masajes, hidroterapia, biorretroalimentación, yoga, meditación y más).

Servicios de apoyo para su familia

Nemours Children’s ofrece una variedad de servicios de apoyo para ayudar a su hijo y a su familia durante todo el recorrido. Nuestra atención de apoyo comienza el primer día que nos reunimos y continúa más allá del tratamiento.

Nuestros servicios incluyen lo siguiente: 

• Educación del paciente y de la familia.
• Asesoramiento sobre salud mental.
• Grupos de apoyo.
• Programas de supervivencia.
• Transición de la atención.

Lo hacemos sentir como en casa

En Nemours Children’s Hospital, Delaware, ofrecemos un entorno donde los niños y las familias pueden encontrar diversión y normalidad durante las estadías hospitalarias a largo plazo. Entre algunos de nuestros servicios para pacientes con trastornos de la sangre y médula ósea y sus familias, se incluyen los siguientes:

• Alojamiento familiar cercano en la Casa Ronald McDonald de Delaware.  
• Habitaciones privadas para los pacientes, con mucha luz natural y baño privado.
• Jardines terapéuticos.
• Áreas de juegos en interiores diseñadas para niños que recibieron un trasplante.
• Patio de juegos para niños que se recuperan de un trasplante.
• Aprendizaje en las instalaciones y asistencia durante la transición de vuelta a la escuela.
• Equipos de ejercicio para niños y sus familias en la unidad de trasplantes.
• Reuniones semanales estilo asamblea para abordar inquietudes y responder preguntas que pueden surgir al vivir en un entorno comunitario u hospitalario.
• Consejo Asesor Familiar de padres que pueden ayudarlo en el camino.

Obtener más información sobre todos nuestros establecimientos y servicios del Centro para el cáncer y los trastornos sanguíneos de Nemours en Delaware