Estudio PPIREoE
Introducción al estudio PPIREoE y al equipo de Atención para la EoE
Nuestro equipo ha tenido la suerte de aportar muchos avances al campo de la EoE pediátrica con más de 60 publicaciones revisadas por pares. Lo más importante fue siempre centrarse en los niños, los adolescentes y las familias, con el desarrollo de las primeras y únicas métricas de resultados validadas por los pacientes y las familias llamadas módulo PedsQLEoE y Escala de Síntomas de Esofagitis Eosinofílica Pediátrica (PEES™, por sus siglas en inglés) v2.0.
Nuestro estudio PPIREoE nos permitirá avanzar en nuestros conocimientos sobre los factores, tanto ambientales como genéticos, que contribuyen a la variabilidad individual en respuesta a la terapia con inhibidores de la bomba de protones para el tratamiento de la esofagitis eosinofílica. Este conocimiento les permitirá a nuestros médicos recomendar opciones de tratamiento personalizadas, para mejorar la respuesta y reducir la necesidad de procedimientos de endoscopia adicionales.
¿Cuál es el tema del estudio de investigación?
Las pautas terapéuticas de la EoE ahora respaldan los medicamentos inhibidores de la bomba de protones (IBP) como terapia para el tratamiento de la esofagitis eosinofílica (EoE, por sus siglas en inglés). Lamentablemente, la respuesta individual a los IBP para el tratamiento de la EoE es muy variable (15-70%). Debido a esto, la investigación para identificar qué pacientes pueden responder a la terapia con IBP se ha vuelto cada vez más importante. Hemos desarrollado un equipo pionero y con reconocimiento internacional de investigadores traslacionales en el campo de la esofagitis eosinofílica sensible al inhibidor de la bomba de protones (PPIREE, por sus siglas en inglés) para identificar los factores que contribuyen a la variabilidad individual en la respuesta. Estamos investigando de qué manera las variaciones genéticas específicas influyen en la forma en la que los niños metabolizan los inhibidores de la bomba de protones y cómo esto se asocia con los resultados de salud y los efectos secundarios, como el aumento de las tasas de infección.
¿De qué manera la genética puede influir en la respuesta a la terapia con IBP para la EoE?
Las personas portadoras del gen de una enzima que tiene una actividad mejorada para metabolizar los IBP (MM) tienen más probabilidades de fracasar en la terapia con IBP para la EoE que los metabolizadores normales (MN) (figura 1A). Las variantes genéticas en la vía de señalización responsable del reclutamiento de eosinófilos en el esófago en la EoE también pueden influir en la respuesta al IBP para la EoE (figura 1B). Las personas que portan variantes de la vía de señalización que se asocian con un aumento del reclutamiento de eosinófilos en el esófago en la EoE tienen más probabilidades de no responder al IBP para la EoE.
Criterios de elegibilidad
El paciente podría ser elegible si tiene de 2-18 años de edad, recibió un diagnóstico de esofagitis eosinofílica, se le ha recetado un inhibidor de la bomba de protones y cumple con los siguientes criterios:
- No ha tomado antibióticos, esteroides sistémicos, antifúngicos, antivirales, antiparasitarios, inmunosupresores ni citocinas en los últimos 6 meses.
- No ha tomado esteroides por vía oral (p. ej., budesonida) en las últimas 8 semanas.
- No se ha sometido a una cirugía esofágica.
- No tiene enfermedad inflamatoria intestinal, celiaquía ni otro trastorno gastrointestinal.
- Tiene acceso a Internet y al servicio telefónico.
- Actualmente está bajo la atención de un gastroenterólogo pediátrico.
Diseño del estudio
With your / your child's consent, we will collect a saliva sample from your child to obtain genomic DNA for genotyping variants in CYP2C19 and STAT6 genes, among others. We will also collect samples of the bacteria that live on and inside your child. We will then look for associations between CYP2C19 / STAT6 genotypes, bacteria profiles, and phenotypes that we obtain from your child's medical history. This data is important because it will help us to identify factors that influence response to PPI therapy for EoE.
Study Type: Prospective Observational (Research Study)
Estimated Enrollment: 500 participants
Primary Purpose: Outcomes Analysis
Official Title: Metagenomic Analysis of Microflora in Children
Estimated Study Completion Date: December 31, 2025
Study Start Date: Pending
For detailed information about this study, please see the trial registration in Clinical Trials.Gov
Cómo funciona
Si ha leído los criterios de elegibilidad anteriores y cumple los requisitos, nuestro estudio de medicina de precisión podría ser adecuado para su hijo.
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Si tiene interés en participar en el estudio de medicina de precisión, envíe un correo electrónico a EoEOrlando@nemours.org. Nuestro personal del estudio se comunicará con usted.
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